第I期臨床試驗

主要目的是監控藥物的安全性，探討藥物對人體所起的生化及物理作用及觀察人體對藥品作用的過程，其中包括如何吸收、分配及新陳代謝等。研究者亦將找出適當的治療劑量及給藥時程。

第Ⅱ期臨床試驗

探討一種藥物或治療方法的安全性及有效性，並評估其對人體的影響。第II期研究的試驗通常把焦點放在特定的醫療狀況，規模都不大，通常在一百人左右。

第Ⅲ期臨床試驗

進一步評估此藥的有效性及安全性。將新的藥物或治療方法（或標準方法的新用法）與目前的標準療法作比較。將參與的受試者隨機分配到標準組或試驗組，避免偏差，並確保研究結果不會受到人為選擇或其他因素的影響。在大部份情況下，只有在第I期和第II期執行成果中顯示具有前景的試驗，才會進入第III期。此階段試驗可能含括數百名受試者。

第Ⅳ期臨床試驗

進一步評估長期治療的安全性和有效性的試驗。通常在治療已獲准作為標準用法之後進行。第IV期試驗可能有數百至數千人參與。

資料來源

成大衛教園地 — 臨床試驗之四個階段